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Ensayos clínicos

Las opciones de tratamiento para los trastornos hemorrágicos están evolucionando y mejorando constantemente. El desarrollo y aprobación de nuevos tratamiento depende mucho de los ensayos clínicos, los cuales son estudios que proporcionan a los investigadores y a los proveedores de atención médica información esencial sobre cuán bien funciona un tratamiento en una situación controlada, cuáles serán las dosis o forma de administración y en qué pacientes se debe utilizar. Cada medicamento, dispositivo y tratamiento debe ser probado en un ensayo clínico antes de recibir la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos (Food and Drug Administration (FDA)) y antes de poder usarlo en la población general. Algunas veces en los ensayos clínicos también se evalúan diferentes métodos para diagnosticar o monitorear afecciones de salud específicas.

Los ensayos clínicos se llevan a cabo en todos los tipos de enfermedades y trastornos de salud. Por ser una persona con un trastorno hemorrágico, es posible que se le considere o le soliciten que participe en un ensayo clínico. Comprender qué son los ensayos clínicos, y qué no son, y conocer los beneficios y riesgos relacionados, puede ayudarle a tomar una decisión informada sobre si es conveniente para usted participar.

Tipos de ensayos clínicos

Existen 4 tipos de ensayos clínicos, identificados como fase 1 a la fase 4. La prueba de un tratamiento debe tener éxito en una fase para pasar a las pruebas de la siguiente fase.

Prueba de la fase 1

Esta es la primera vez que un medicamento en estudio es probado en humanos. Estos ensayos involucran un pequeño número de personas y ayudan a los investigadores a evaluar la seguridad del medicamento, a determinar el rango de dosis segura y a identificar los efectos secundarios.

Prueba de la fase 2

El medicamento en estudio normalmente se administra a un número de personas mayor que en los ensayos de la fase 1 para determinar la efectividad del medicamento y recopilar más información sobre la seguridad del medicamento.

Prueba de la fase 3

El medicamento en estudio es administrado a un número de personas aún mayor para confirmar la efectividad y seguridad del medicamento y cómo se compara con otros medicamentos ya autorizados.

Prueba de la fase 4

Estos ensayos ocurren después de que un medicamento ha sido aprobado por la FDA para proporcionar información de seguridad continua e información de la eficacia.

Los ensayos clínicos se llevan a cabo en diferentes formas. Una de las más comunes en los ensayos de la fase 3 es usar un diseño doble ciego controlado con placebo. En este tipo de ensayo, algunos participantes reciben el medicamento en estudio y otros el tratamiento estándar o un placebo. En los ensayos doble ciego, ni los participantes ni los proveedores de atención médica saben si un participante está recibiendo el tratamiento experimental o el tratamiento existente o placebo. Un placebo es un tratamiento que es inactivo; a menudo se le llama una píldora de azúcar, aunque pude ser un líquido o incluso una inyección.

Cada ensayo clínico está diseñado con criterios de inclusión y criterios de exclusión.

  • Criterios de inclusión definen quién puede participar en el ensayo.
  • Criterios de exclusión definen quién no puede participar en el ensayo. Estos criterios a menudo incluyen edad, sexo, diagnóstico y otras condiciones de salud que una persona puede tener.

Debe saber que aún cuando usted está interesado en participar en un ensayo en particular, es posible que no sea elegible (no cumpla con los criterios requeridos) para participar.

¿Son los ensayos clínicos seguros?

Todos los ensayos clínicos están diseñados para ser tan seguros como sea posible para los participantes. Algún riesgo es típico cuando no se conoce mucho sobre un medicamento en estudio. Si está considerando inscribirse en un ensayo clínico, debe hablar sobre el ensayo detalladamente con su proveedor de atención médica para asegurarse de entender el riesgo.

  • A continuación encontrará algunos puntos a discutir:

    • Reacciones al tratamiento. Al tomar el medicamento en estudio, es posible que experimente efectos secundarios desagradables, graves e incluso que pongan en riesgo su vida.
    • Efectividad. El medicamento en estudio puede ser o no efectivo (funcionar para usted), incluso cuando es parte del grupo que lo está recibiendo.
    • Compromiso de tiempo. Como parte del ensayo clínico, es posible que deba dedicar más tiempo y atención al manejo de su trastorno hemorrágico con visitas de seguimiento, tratamiento adicional, estancias en el hospital o requerimientos de dosis complejas.

¿Cuáles son los beneficios?

La participación en un estudio clínico puede ser de beneficio tanto para usted como para toda la comunidad con trastornos hemorrágicos. Cuando participa en un estudio clínico, puede:

  • jugar un rol activo en su propia atención médica y en el manejo de su trastorno hemorrágico,
  • tener acceso a nuevos tratamientos de investigación antes de que estén completamente disponibles,
  • obtener atención médica de expertos en instalaciones médicas de primera,
  • ayudar a otras personas con trastornos hemorrágicos al contribuir con la investigación médica.

Cómo tomar la decisión

Participar en un ensayo clínico requiere una consideración minuciosa.

A continuación encontrará algunas consideraciones para participar en un ensayo clínico:

  • ¿Se siente cómodo con los riesgos?
  • ¿Cómo afectará su vida diaria?
  • ¿Cómo afectará a su familia y a otros seres queridos?

Le recomendamos hablar sobre la posibilidad de participar con su proveedor de atención médica o con el equipo del Centro de tratamiento de la hemofilia, así como con su familia.

Para obtener más información sobre los ensayos clínicos, haga clic en Ensayos clínicos.