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Tratamientos actuales

Opciones de tratamiento para los trastornos hemorrágicos

Hay muchos tipos diferentes de terapias para los trastornos hemorrágicos, y se están desarrollando otras nuevas. Cada persona puede responder a un tratamiento a su manera, por lo que es importante trabajar estrechamente con su hematólogo para encontrar un tratamiento que funcione para usted.

Terapias de sustitución del factor: A menudo denominados "factor", estos productos utilizan una molécula similar al factor natural que se encuentra en los seres humanos (recombinante) o utilizan una molécula humana real (derivada del plasma.) Estos tratamientos aumentan la cantidad de factor en el cuerpo a niveles que conducen a una mejor coagulación y, por lo tanto, a una menor hemorragia. La terapia se administra por vía intravenosa mediante una inyección en una vena. Este proceso también se llama "infusión". Hay dos tipos de terapias de sustitución del factor: de vida media estándar (SHL) y de vida media extendida (EHL)

  • Terapias de vida media estándar: Las terapias de vida media estándar se utilizan para tratar la hemofilia A y B, algunos tipos de enfermedad de von Willebrand y algunos trastornos raros del factor. La dosificación puede ser desde tres veces por semana hasta todos los días, dependiendo de la persona.
  • Terapias de vida media prolongada (EHL): Las terapias EHL contienen una molécula que ha sido modificada de alguna manera para retrasar la descomposición del factor en el organismo. Esto hace que los niveles de factor en el organismo sean más altos y duren más tiempo, lo que hace que las infusiones sean menos frecuentes. La duración de la eficacia del factor en el organismo depende de cada persona. Las terapias de vida media prolongada se utilizan principalmente para tratar la hemofilia A y B.
  • Los agentes de derivación se utilizan para tratar las hemorragias en personas con hemofilia con inhibidores. Estos tratamientos contienen otros factores que pueden estimular la formación de un coágulo y detener la hemorragia.

Para obtener más información sobre los tratamientos de sustitución del factor de coagulación, consulte la información siguiente.

Terapias de sustitución de factores: Estos productos ayudan a prevenir las hemorragias o a mejorar la coagulación mediante otros métodos del organismo, además de la terapia de sustitución de factores. Las terapias de sustitución de factores incluyen:

  • El emicizumab (Hemlibra) es una terapia utilizada en el tratamiento de la hemofilia A, para prevenir episodios de hemorragia en personas con y sin inhibidores. Se conoce como mimético del factor VIII(8) porque imita el funcionamiento del factor VIII(8). Reúne el factor IX(9) y el factor X (10), lo que permite la coagulación de la sangre. A diferencia del tratamiento de sustitución del factor, en el que el factor que falta se inyecta directamente en la vena de la persona (lo que se denomina infusión), el emicizumab se administra mediante una inyección bajo la piel, lo que se denomina inyección subcutánea. El emicizumab fue aprobado por la FDA para tratar a personas con hemofilia A con inhibidores en 2017 y para personas con hemofilia A sin inhibidores en 2018.

Lea la recomendación del MASAC sobre Emicizumab (en inglés)

  • La desmopresina (DDAVP) es la versión sintética de la vasopresina, una hormona antidiurética natural que ayuda a detener las hemorragias. En pacientes con hemofilia leve, puede utilizarse para las hemorragias articulares y musculares, para las hemorragias nasales y bucales, y antes y después de una intervención quirúrgica. Se presenta en forma inyectable y en spray nasal. El fabricante del aerosol nasal de DDAVP retiró todos los productos de EE.UU. y no espera comenzar a reabastecerse hasta 2022. El DDAVP se utiliza para tratar la enfermedad de von Willebrand y la hemofilia A leve.
  • El ácido aminocaproico (Amicar) previene la descomposición de los coágulos sanguíneos. Suele recomendarse antes de procedimientos dentales y para tratar las hemorragias nasales y bucales. Se toma por vía oral, en forma de comprimido o líquido. El MASAC recomienda que se tome primero una dosis de factor de coagulación para formar un coágulo y, a continuación, ácido aminocaproico, para preservar el coágulo y evitar que se rompa prematuramente. Esto puede utilizarse para controlar las hemorragias en personas con hemofilia A, B y VWD.

Ver todos los productos aprobados por la FDA para el tratamiento de los trastornos hemorrágicos (en inglés)

 

Terapia de reemplazo del factor de coagulación

Todos los tratamientos de reemplazo del factor de coagulación son por medio de infusión. Esto significa que se inyectan a través de una aguja colocada dentro de la vena (llamado administración intravenosa). Este proceso toma tiempo; no es como ponerse una inyección rápida. Los pacientes a que quienes se les diagnostica por primera vez con hemofilia y necesitan tratamiento inmediato, iniciarán el tratamiento en el HTC, el consultorio del médico o en la sala de emergencias. Después, los pacientes (o encargados del cuidado) aprenderán a infundir el factor en casa (conocido como terapia en el hogar).

Se pueden utilizar varios dispositivos (llamados reservorio, catéteres o líneas PICC) para facilitar la administración de los productos del factor de coagulación en el torrente sanguíneo. Algunos de estos se pueden insertar quirúrgicamente bajo la piel en el área del pecho. Su médico y usted decidirán qué tipo de dispositivo es adecuado para usted o su hijo.

El factor de coagulación (llamado factor) es una forma en polvo del factor de coagulación faltante; Se mezcla con agua para convertirlo en un líquido nuevamente antes de administrarlo. Algunos productos de factor de coagulación, llamados factor derivado de plasma se obtienen del plasma de sangre humana donada. Otros, llamados factor de coagulación recombinante, son producidos con ingeniería genética en un laboratorio y no se utilizan proteínas de sangre humana.

La Fundación Nacional de Hemofilia (National Hemophilia Foundation's (NHF)) y el Consejo Asesor Científico y Médico (MASAC) recomienda el uso de productos de factor recombinante para niños pequeños. Debido a que los productos recombinantes no contienen sangre humana, no transmiten virus dañinos como la hepatitis. Sin embargo, los factores de coagulación que contienen sangre humana son más seguros hoy en día debido a que se realizan mejores pruebas de estudio selectivo a los donadores y se utilizan mejores métodos para destruir cualquier virus de transmisión sanguínea que pudiera estar presente en la sangre donada. Hable con su médico o el personal del HTC sobre los beneficios y desafíos de cada plan de tratamiento para que pueda determinar qué tipo de producto de factor de coagulación es adecuado para sus necesidades específicas. La dosis puede variar dependiendo de la gravedad del trastorno hemorrágico, el peso y el tipo de sangre.

 

Cantidades de factor de coagulación

La cantidad de factor de coagulación (llamado factor) necesaria para tratar un tipo particular de episodio hemorrágico varía:

  • Según la ubicación del sitio de la hemorragia
  • Si es un sitio de hemorragia repetida (por ejemplo, si es una articulación objetivo)
  • Si la hemorragia podría causar daño en el cerebro u otros órganos vitales

Algunas veces se necesita otra dosis varias horas después de la primera dosis administrada para detener la hemorragia. La cantidad de factor también depende de varias otras cosas, incluyendo:

  • Peso
  • El número de unidades en el frasco (llamado vial), que puede variar dependiendo del tipo de producto. A medida que el peso aumenta, las dosis tienden a ser más grandes. El equipo de tratamiento le ayudará a conocer la cantidad de factor que necesita y cuándo tratar un episodio hemorrágico potencial.

 

Vida media del factor de coagulación

Cuando se administra un factor de coagulación (llamado factor), el nivel de factor de coagulación en la sangre aumenta; pero este aumento dura solamente determinado número de horas (conocido como vida media). La vida media es la cantidad de tiempo que toma el organismo para gastar la mitad del nivel de factor de coagulación que está circulando en el organismo. Si ha pasado un tiempo desde que le administró el tratamiento a su hijo y él o ella aún tiene dolor, rigidez u otras señales de hemorragia, es posible que necesite otro tratamiento del factor. En algunos casos, se recomienda otro tratamiento para asegurar que se forme un coágulo estable y la hemorragia no empiece de nuevo cuando el nivel del factor de coagulación baje después del tratamiento.

Su HTC puede proporcionar instrucciones exactas sobre cuándo repetir el tratamiento.

Tener el factor disponible es importante debido a que usted nunca sabe cuándo puede ocurrir una hemorragia y el tratamiento rápido es crítico; siempre tenga a la mano el factor de coagulación (llamado factor). Esto incluye cuando está en casa, en el carro, de vacaciones e incluso cuando vaya a la sala de emergencias

La regla general de los Centros para el control y la prevención de enfermedades (Centers for Disease Control and Prevention (CDC)) es tener siempre en casa suficiente factor de coagulación para administrar por lo menos 2 tratamientos de dosis altas, lo que es suficiente para tratar un suceso traumático mayor, como una hemorragia en la cabeza.

Hable con su HTC sobre el factor y los suministros que necesita, su almacenamiento y desecho, y cómo ordenar los suministros.

Haciendo que el factor de coagulación trabaje para ti: entendiendo la vida media en tu vida